腺相關病毒(Adeno-Associated Virus,AAV)屬于微小病毒科(parvovirus),為無包膜的單鏈線狀DNA病毒。
AAV的基因組長約4700 bp,包括上下游兩個開放讀碼框架(ORF)以及2個反向末端重復序列(ITR)。ORF編碼兩個蛋白:Cap和Rep,參與病毒的復制與包裝過程。
AAV2是一種廣譜野生型腺相關病毒,在野生型AAV基礎上發展起來的重組腺相關病毒 (rAAV),刪除了AAV編碼蛋白的序列,添加了治療性基因序列,最佳裝載5kb以下基因組,由于其安全性更高,免疫原性低,病毒擴散性能較好,長期穩定表達外源基因,物理性質穩定,組織特異性強等優點,被視為最有前途的研究基因治療的載體之一。
吉滿生物的AAV相關產品是由表達質粒(編碼目的基因以及兩個ITR序列組成),輔助質粒(Cap和Rep基因)以及腺病毒Helper質粒(腺病毒基因產物)構成。通過將三種質粒轉染到宿主細胞,來復制和包裝AAV病毒。所獲得的病毒顆粒經過超速離心純化和滴度檢測,可以滿足不同實驗的使用需求。